当前迅速发展的基因疗法，包括CRISPR技术，给FDA的监管带来了新的挑战。今日，美国FDA局长Robert Califf博士在官方博客上就相关问题发表长文进行了详细探讨。以下是全文的主要内容。

当前基因编辑技术的高速发展使得科学家们能够更加有效和精确地改变动植物、微生物的基因组以产生相对期望的性状。 这些基因编辑技术易于进行，可以被广泛的应用于医疗、食品和环境领域，并对人类和动物的健康产生深远的影响。 然而，目前基因编辑对于个体基因组、环境、生态系统的影响还存在着潜在的风险。 此外，技术的应用也引起了人们关于人类和动物基本伦理问题的讨论。其中近期最为有名的基因编辑技术莫过于CRISPER/Cas9。

当前正在进行的研究主要将这项技术应用于：

 治疗HIV、癌症或罕见疾病；

控制或治疗感染性疾病；

改善食用动物的营养和健康；

改变食用植物的特定性状。

伴随这项技术的火热升温，我们FDA有必要对这项技术进行监管以确保其安全性，而由于这项技术所涉及的范围非常广泛，所以需要各个机构集思广益提供意见以避免可能出现的风险，从而制定最有效的监管政策。

针对不同风险的产品灵活监管

基因编辑的应用与三项FDA所监管的内容有关，每个类别的监管方法又各有不同。FDA正在对不同类型的产品确立特定的管理标准，从而达到不同类型的产品都有相对应标准的目的。在这里，“基因编辑”指的是不可遗传的体细胞基因治疗，不包括可遗传的情况（种系基因治疗）。2016财年的拨款法案限制将联邦基金用于“人类胚胎被有意制造或改变为包含遗传性基因修饰的研究。”目前，FDA生物制剂评估和研究中心（CBER）拥有完善的准则界定基因治疗产品。

虽然目前而言，不同类型的基因编辑都具有潜在的临床应用价值，但应用于美国临床试验中的仅有锌指核酸酶（ZFN）介导的基因编辑这一种。近期，重组DNA咨询委员会（RAC）就首例关于CRISPR/Cas9介导的基因编辑临床方案进行讨论，尽管本领域专家们对CRISPR/Cas9的潜在“脱靶”效应（在非预期的基因位点插入或删除片段）非常担心，但RAC还是表示一致通过。

我们努力的收集必要的科学数据以确保基因编辑技术的安全性，行业也仍旧需要认真负责，以确保产品符合所有适用的要求和安全标准。FDA一直以来都积极的与研发者沟通，并鼓励他们与我们合作。我们将继续根据需求为行业提供技术咨询和指导。

与联邦机构开展合作

白宫科学技术政策办公室（OSTP）、FDA、美国国家环境保护局（EPA）和美国农业部动植物卫生检验局（APHIS）于2015年开展了许多工作以确保公众对生物技术产品监管系统充满信心，并在此期间不断的提高该系统的透明度、可预测性、协调性，最终实现效率的提高。通过审查公众意见并举行公开会议，各机构制定了一份“使生物技术产品监管系统现代化的国家战略”，为评估未来生物技术产品做好准备。同时，本月初制定的“2017年生物技术监管协调框架（CF Update）的更新”，有助于规范各个机构的作用。

同时，FDA与NIH机构保持着长期的合作关系。

开展科学研究

目前，对基因编辑这项新兴技术的评估是FDA的首要工作。FDA已经申办了两项研究，将由国家科学工程医学院（NASEM）负责开展，并于今年完成。FDA还通过开放的全科学论坛（新兴科学工作组），为大家提供平台，以广泛的接受大家对这项新型科技的意见。

开展国际合作

科学无国界，因此其它国家科研工作者的观点对于我们来说也同样重要。美国在生物医学和生物科学领域一直处于领先的地位，因此在这方面更加不能落后。令人欣喜的是，目前国际监管机构也开始在这一领域开展工作。FDA的CBER机构一直活跃于国际药品监管论坛，这个论坛为成员提供了平台，以供交流大家共同关心的议题，未来有望开展针对性的监管合作活动。