尽管21世纪才进入第17个年头，科学家们早早就将CRISPR基因编辑技术定性为本世纪最为重要的科学突破之一。这项技术能有今日所取得的成就，并非一日之功。通过科学家们的不懈努力，这一在上世纪80年代就发现的细菌免疫系统，终于在2016年迎来了里程碑：通过CRISPR-Cas9技术编辑的细胞，注射入了人体，这也掀开了CRISPR临床试验的大幕。在研究人员的眼里，这两项CRISPR的临床试验值得在2017年关注。

四川大学——全球第一

2016年10月，中国科学家启动了首项利用CRISPR基因编辑技术的人体临床试验，宣示着新纪元的到来。这项由四川大学主导的1期临床试验针对的是晚期非小细胞肺癌患者，主要目的是检验疗法的安全性。

10名患者参与了这项研究，每名患者将接受四次免疫细胞的注射。这些免疫细胞都利用了CRISPR技术进行了基因编辑——它们的PD-1蛋白被敲除，从而不会被肿瘤细胞分泌的PD-L1所抑制。这一策略与Keytruda以及Opdivo两款PD-1抑制剂在原理上有着共通之处。

在宾夕法尼亚大学教授Carl June博士的眼里，这有点像曾经的太空竞赛，只不过竞争的战场挪向了生物医学领域。但他相信，这样的良性竞争对于促进科学有着很大的帮助，因为这往往会带来更好的产品，造福患者。

宾夕法尼亚大学——多管齐下

在大洋彼岸，宾夕法尼亚大学的科研人员们也正在尝试类似的工作。这一项目由知名投资人Sean Parker先生赞助，近期也获得了美国国立卫生研究院的批准。如果FDA对其亮绿灯，这项临床试验有望在今年早些时候启动。

按计划，这项试验将招募18名骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的患者，并从他们体内提取T细胞，在体外进行基因编辑和培养。与四川大学的试验相同，这些T细胞中的PD-1蛋白将被敲除，这就好像拆除了这些免疫细胞的“刹车”。此外，研究人员还打算给这些T细胞安上NY-ESO-1受体。这些受体蛋白能够更好地识别肿瘤表面。理论上说，这些体外培育的T细胞在注射回患者体内后，有望精准定位肿瘤，并展开攻击。

除了这两项试验外，我们最早有望在今年3月听到更多相关的进展。据悉，北京大学正在计划利用CRISPR基因编辑技术，展开对膀胱癌、前列腺癌和肾细胞癌的治疗。目前，这些试验计划正在等待批准。此外，专注CRISPR技术的Editas公司也有望在今年启动相关的项目。

▲张锋教授参与了Editas公司的创立（图片来源：STAT）

我们期待听到更多关于这些项目的进展，并期望利用CRISPR基因编辑技术的产品能够尽快上市，造福患者。

参考资料：

[1] CRISPR Trials To Watch in 2017

[2] Editas官方网站